Spark向诺华公司授权美国境外的失明基因治疗权

2018-11-23 04:07:03

作者:郜钴娈

(路透社) - 美国监管机构于12月批准了其治疗罕见失明症的突破性基因疗法的Spark Therapeutics公司周三表示,它已向美国境外的瑞士诺华公司(Novartis AG)授权该药物

总部位于费城的Spark称,它将保留美国对Luxturna或voretigene neparvovec的权利,这是第一个被批准用于遗传性疾病的基因疗法

它计划在3月推出一次性治疗,收取前所未有的850,000美元

根据近期欧洲监管部门批准和某些市场的初始销售情况,Spark将从诺华公司获得1.05亿美元,并获得另外6500万美元的里程碑付款

Spark还有权获得美国境外净销售额的未来特许权使用费

Spark在一份声明中表示,该交易利用了诺华公司的“眼科学中现有的大型商业和医疗基础设施,以及其对基因药物商业化的承诺

”去年出售包括黄斑变性治疗Lucentis在内的眼科药物诺华公司获胜美国批准Kymriah,这是一种新型强效基因修饰白血病免疫疗法

“我们认为这笔交易对Spark有利,因为该公司将能够专注于美国推出Luxturna,离开前美国

推出并商业化为眼科领域的领导者诺华,“Jefferies分析师Michael Yee在给投资者的一份报告中表示

Luxturna治疗由称为RPE65的基因缺陷引起的遗传性视网膜疾病,该基因在美国影响1,000至2,000人

它的工作原理是通过眼睛注射含有正确基因拷贝的病毒载体颗粒到视网膜细胞,恢复它们制造所需酶的能力

星期三常规交易中Spark下跌2%,收于55.36美元,其股价上涨3%至57美元

自12月中旬以来,投资者对Spark的血友病A实验性基因治疗的试验数据感到失望,股价已下跌近25%

报告y Deena Beasley;由Susan Thomas和Tom Brown编辑